A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, nesta sexta-feira (4), a importação excepcional do ALN-6457 para o tratamento do influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).
O medicamento é desenvolvido pela Regeneron Pharmaceuticals e não tem registro comercial no Brasil nem representante legal no país. Por esse motivo, a entrada da substância não seguirá o procedimento convencional para medicamentos.
Lito foi aceito em um programa de uso compassivo, modalidade destinada a pessoas com doenças graves que não têm alternativas terapêuticas disponíveis. O pedido de importação foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, que acompanha o influenciador.
A iniciativa partiu da família. Mila Seidl, esposa de Lito, solicitou a inclusão dele no programa e participou da articulação que envolveu o Ministério da Saúde, o hospital, a Anvisa e a FDA, agência reguladora dos Estados Unidos. Nas redes sociais, ela comemorou a autorização: “O impossível está virando realidade! Estamos prontos para receber o tratamento! Expectativa de chegar no Brasil em 7/9 dias”.
A Anvisa informou que considerou a progressão rápida e irreversível da doença e a ausência de patrocinador ou representante responsável pelo ALN-6457 no Brasil. Ainda não foram divulgados detalhes sobre a forma de aplicação do tratamento.
A substância está em fase pré-clínica para doenças priônicas. Não foram iniciados estudos clínicos formais em seres humanos para avaliar especificamente seu uso contra a DCJ. Com isso, Lito será a primeira pessoa a testar o medicamento nesse contexto.
A autorização não equivale à aprovação comercial e também não comprova que o ALN-6457 possa interromper ou reverter a doença. Diferentemente de remédios aprovados após testes para verificar segurança e eficácia, o acesso de Lito ocorre de maneira excepcional, por meio do uso compassivo.
Doença de Creutzfeldt-Jakob
A DCJ é uma doença priônica associada à alteração de uma proteína chamada príon. No cérebro, a proteína modificada se multiplica e destrói neurônios, formando pequenos espaços no tecido cerebral, característica que deu origem ao termo “espongiforme”.
A doença é rara, progressiva e não tem, até hoje, tratamento capaz de interromper ou reverter sua evolução. Segundo o neurologista José Bauab, o príon se instala no interior do neurônio e causa uma intoxicação gradual que também atinge a glia, tecido que dá suporte aos neurônios. “As partículas proteicas entram dentro do neurônio, intoxicam o neurônio, e vão tendo um comportamento absolutamente destrutivo e tóxico na célula”, explicou.
Dados do Ministério da Saúde mostram que a faixa entre 55 e 74 anos concentrou 60,2% das notificações, com idade média de 66 anos entre os casos suspeitos. A forma esporádica costuma atingir pessoas entre 60 e 80 anos.
Ainda conforme os dados ministeriais, cerca de 90% dos pacientes morrem entre seis meses e um ano após o início dos sintomas. A sobrevida média é de aproximadamente cinco meses. Foram registrados 290 óbitos relacionados à doença, embora o boletim mencione falhas no preenchimento e no acompanhamento das informações.
Entre 2005 e 2021, o Brasil contabilizou 547 casos confirmados de DCJ. O intervalo reúne os primeiros 17 anos desde que a doença entrou na lista de notificações compulsórias.
